多发性骨髓瘤患者常陷入复发与耐药的循环，高危亚型患者中位无进展生存期不足10个月，传统静脉给药方案还会引发周围神经病变，严重影响生活质量。伊沙佐米作为首个口服蛋白酶体抑制剂，为这一困境带来了突破。TO..

血液系统恶性肿瘤患者盼异基因造血干细胞移植，却常困于供体短缺，脐带血也因细胞量不足难适成人。2025年6月，欧委会批准UM171细胞疗法，覆盖欧盟27国及冰岛、挪威等。UM171是个性化冷冻保存HSC..

monarchE 三期试验（NCT03155997）主要 OS 分析显示，阿贝西利联合内分泌治疗 2 年，对高危、淋巴结阳性、HR+/HER2–早期乳腺癌患者，带来统计学与临床意义双重 OS 改善。7..

目前尚无药物获批用于局部晚期或转移性会厌癌治疗，化疗及靶向药再定位方案抗肿瘤活性有限。NCT03110744 单臂 2 期试验，针对 p16/CDKN2A 缺失且保留 CDK4/6、RB1 表达的晚期..

FGFR2融合突变晚期胆管癌患者，曾困于化疗应答率不足15%的绝境，中位生存期仅8.4个月，肿瘤进展引发的黄疸、腹痛让生存质量骤降。佩米替尼的研发，为这类患者撕开了治疗缺口。2020年佩米替尼获FDA..

BRCA突变晚期卵巢癌患者，一线化疗缓解后常18个月内复发，后续治疗耐药率超60%，生活被反复治疗割裂。奥拉帕利的出现，为这类患者筑起长期缓解的屏障。2018年奥拉帕利获FDA批准一线维持治疗，基于S..

晚期结直肠癌患者在二线治疗失败后，曾长期面临无有效方案的绝境，中位生存期往往不足6个月，肿瘤进展带来的腹痛、出血等症状更让生活质量急剧下降。此时，瑞戈非尼的出现打破了这一治疗僵局。2012年瑞戈非尼获..

黑色素瘤脑转移患者曾面临中位生存期不足一年的绝境，BRAF V600E突变更是将治疗希望压至谷底。传统化疗对这类患者应答率不足20%，而早期BRAF抑制剂单药治疗也常在数月内出现耐药。在此背景下，康奈..

EGFR/HER2 外显子 20 插入突变（Ex20ins）非小细胞肺癌患者，曾是 “靶向治疗弃儿”—— 传统 EGFR-TKI 完全无效，化疗 ORR 不足 15%，近半数患者确诊 1 年内死亡。波..

KRAS G12C突变曾是肿瘤治疗的顽固堡垒，携带该突变的非小细胞肺癌患者二线化疗客观缓解率不足10%，中位生存期仅8个月。阿达格拉西布的研发改写了这一困局，这款高选择性KRAS G12C抑制剂历经十..

KRAS G12C突变曾是肿瘤治疗的“不可成药”堡垒，携带该突变的非小细胞肺癌患者二线化疗客观缓解率不足20%，中位无进展生存期仅4.5个月。索托拉西布的出现打破这一僵局，III期CodeBreaK ..

RET融合阳性非小细胞肺癌患者曾长期面临治疗困境，传统化疗客观缓解率不足20%，中位生存期仅11个月。普拉替尼在ARROW试验中打破这一僵局，初治患者客观缓解率达78%，经治患者亦达63%，其中铂类化..

RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）患者曾长期陷入治疗困局，传统化疗客观缓解率不足20%，中位总生存期仅11个月，且无精准靶向方案。赛普替尼作为高选择性RET抑制剂，在LIBRETTO-001试验5年..

MET外显子14跳跃突变（METex14+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者曾长期面临治疗绝境，传统化疗中位总生存期不足10个月，且无精准靶向方案。卡马替尼作为高选择性MET抑制剂，在GEOMETRY ..

MET外显子14跳跃突变（METex14+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者曾陷治疗绝境，传统化疗中位总生存期不足 10 个月，且无精准靶向药可用。特泊替尼作为高选择性 MET 抑制剂，在 III 期 ..