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多发性骨髓瘤(MM)是一种由骨髓浆细胞病变引发的恶性血液肿瘤,目前仍无法治愈,且容易复发。近年来,随着多发性骨髓瘤新药的出现,MM的治疗手段也在不断进步,患者的缓解率和生存期有了显著的提高和延长。
多发性骨髓瘤是血液系统的常见恶性肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%。该病多发于老年人,导致骨质破坏、高钙血症、贫血、感染、肾衰竭和神经系统症状,威胁患者的生命。据最新数据统计,中国MM发病率为1.6/10万,而且呈逐年增高状态,发病年龄呈年轻化趋势。
多发性骨髓瘤仍然是一个不可治愈性疾病,多数患者经历了缓解、复发、再缓解的过程,变成复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)。复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗也是国内外学者面临的重大挑战之一。
泊马度胺是一种沙利度胺的类似物,具有抗肿瘤活性,是新一代的免疫调节剂。泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于至少经过两种治疗无效(包括来那度胺和硼替佐米)和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤(MM)患者。泊马度胺多少钱一瓶呢?目前泊马渡胺的价格是16000美金,折合成人民币,吃泊马度胺一个月需要10w左右。
泊马度胺对中晚期的多发性骨髓瘤患者能起到抑制作用,在泊马度胺与地塞米松联合治疗的患者中应答持续时间中位数7.4个月。泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。
该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率,或ORR)。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松。结果显示:接受泊马度胺单一治疗的患者7.4%达到ORR。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。
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