CALR 突变难治性血小板增多症迎反转！INCA033989 获突破性疗法，无剂量限制性毒性

以往携带 1 型 CALR 突变的难治 / 复发性原发性血小板增多症患者，在对至少一种细胞减灭疗法耐药或不耐受时，长期面临无靶向治疗选择的困境，临床治疗陷入瓶颈。

这一僵局被 INCA033989 彻底打破 —— 这款同类首创的靶向突变钙网蛋白（CALR）单克隆抗体，近期获 FDA 突破性疗法认定，专门针对上述难治患者，成为领域内全新的治疗方向。

支撑该认定的试验数据更具反转性：phase 1 试验中 49 例患者接受不同剂量治疗，无剂量限制性毒性（DLTs），最大耐受剂量未达到；98% 患者仍持续治疗，中位暴露时间 22.6 周，安全性表现远超临床预期。

这一突破不仅扭转了难治患者无药可用的窘境，更借助突破性疗法认定加速了开发进程，为治疗选择有限的原发性血小板增多症群体，实现了从 “治疗困境” 到 “靶向转机” 的颠覆性改变。

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