一路黑暗,普纳替尼孟加拉版就是患者心中的照明灯!

一提起白血病﹐很多人便会谈虎色变。白血病是一种恶性肿瘤性疾病,发病率为十万分之三左右,即每年我国大约有15,000名儿童发生急性白血病,其中75%是急性淋巴细胞白血病患儿。这是一种恶性血液系统疾病,也被老百姓们俗称为“血魔”。
慢性粒细胞白血病在酪氨酸激酶抑制剂TKI类药物出现之前,平均生存期仅2-3年,大多在经历2年左右的慢性期后,很快进入加速期和急变期,对化疗的反应差,移植死亡率高。近二十年来,TKI类药物研发日新月异,已经上市了多种针对慢粒白血病的靶向药物,分别为一代的伊马替尼,二代的达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼,三代的普纳替尼,另外,还有多种TKI药物在研发中。这些药物使慢粒白血病的预后大大改善,完全缓解率可以达到90%以上,70%以上可以维持长期缓解状态。仅有少数发生TKI耐药或者不耐受,最终需要进行造血干细胞移植。
慢性淋巴细胞白血病多见于老年人,恶性程度较低,对于没有快速进展或者没有治疗指征的患者,可以遵循Wait and Watch的策略,等一等看一看,不用着急治疗,即使对于预后较差,病情进展的患者,随着核苷类似物,比如氟达拉滨,靶向药物比如BTK抑制剂伊布替尼、BCL-2抑制剂Venetoclax的临床应用,也取得了很好的疗效,明显延长了患者的生存期。
根据PACE试验的结论,普纳替尼可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。
很多慢性粒细胞白血病患者在伊马替尼耐药之后就会服用尼洛替尼,但是一段时间之后又会产生耐药,其中最主要的原因就是产生了T315I突变。在目前已经上市的药物里面,只有普纳替尼可以对抗这个突变,孟加拉药厂已经完成了普纳替尼的生产上市,那么,普纳替尼孟加拉版价格多少钱一盒?目前一盒普纳替尼孟加拉版在2900元左右。
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