患者努力奔跑，才能与维奈托克药价格不期而遇！

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50%~70%的新诊断急性髓系白血病（AML）患儿可通过一线治疗治愈，但另外一部分复发的患儿则预后不佳，亟需新的治疗方法。而抗凋亡BCL-2家族蛋白的过表达是AML和其他恶性肿瘤耐药的重要机制之一。据临床前数据显示，BCL-2抑制剂（Venetoclax，维奈托克）对AML细胞系和患者来源的样本有效。

近日，Seth E Karol等研究者在《THE LANCET Oncology》杂志上在线发表了维奈托克联合阿糖胞苷治疗儿童和青少年复发或难治性AML 的I期、剂量递增研究结果

一项克服维奈托克耐药性的研究显示，通过进行全基因组CRISPR敲除筛选，发现让参与线粒体翻译的基因失活可恢复耐药性AML细胞对维奈托克的敏感性。利用靶向核糖体的抗生素，包括泰地唑胺和多西环素，抑制剂线粒体蛋白合成有效地克服了AML的维奈托克耐药性。

这些研究结果表明抑制线粒体翻译是克服维奈托克耐药性的有效方法，并提供了将泰地唑胺、氮杂胞苷和维奈托克结合起来作为AML三联疗法的理论基础。维奈托克+泰地唑胺+氮杂胞苷联用治疗急性骨髓性白血病（AML）克服耐药。

2020年12月03日B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂维奈托克获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。维奈托克是中国批准的首个BCL-2抑制剂药物，获批的适应症为与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人急性髓细胞性白血病（AML）患者，维奈托克药价格是多少呢？一盒维奈托克的售价在7200元左右。

M14-358的I/II期临床研究评估了维奈托克+阿扎胞苷（AZA）vs 维奈托克+地西他滨对AML患者的疗效与安全性。研究结果显示两组CR分别为43%和54%， CRh分别为18%和7.7%。结果显示，与安慰剂组相比，维奈托克组使AML患者死亡风险降低25%，中位OS延长3.1个月 ，CR显著提高，CR或部分血液学恢复的CR显著提高（47% vs 15%）。

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