治疗再生障碍性贫血的新星——艾曲波帕

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再生障碍性贫血(SAA)是指由化学、物理、生物因素或不明原因引起的骨髓造血功能衰竭，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，骨髓无异常细胞浸润和网状纤维增多，临床以贫血、出血和感染为主要表现。再障虽不是一种恶性疾病,但仍是一种较难治愈的血液系统疾病。重度的白细胞减少、血小板减低可以导致严重感染或出血,危及患者生命。

艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂，既往用于治疗难治性ITP，在2018年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗对IST反应差的SAA患者，现将艾曲波帕在SAA治疗中的应用最新研究进展综述如下。

在艾曲波帕的应用中发现。多系血细胞计数恢复、骨髓细胞数量增加和CD34+＋骨髓细胞数量增加，确实表明了艾曲波帕的有效性。内源性TPO水平很高似乎不会阻碍患者的恢复，这不同于促红细胞生成素的应用，因此，艾曲波帕可能通过其他机制在SAA治疗中发挥作用。

艾曲波帕可能通过增加调节性T细胞和B细胞、分泌转化生长因子-β(TGF-β)、阻碍树突状细胞分化以及减少IFN-γ和TNF-α的释放，促进建立一个更为兼容的环境，以直接或间接地改善这些异常。这些作用主要是在免疫性血小板减少症中进行描述的，尽管在SAA中也可能发生类似的作用。此外，血小板本身可能具有免疫调节能力，有助于再生障碍性贫血(AA)的免疫控制和全血细胞计数的恢复。儿科ITP和AA的报告显示,随着艾曲波帕的持续使用，铁蛋白水平逐渐下降。

因此，艾曲波帕改善AA骨髓功能的机制很可能是多因素的，目前仍未明朗，目前多项报告和临床方案正在研究这种可能性。

综上所述ꎬ艾曲波帕能够补充和完善SAA的治疗手段，艾曲波帕目前已被批准作为单一药物治疗对初始免疫抑制反应不佳的患者。

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