艾曲波帕/艾曲泊帕有效率高吗？

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虽然只有５％的ＩＴＰ患者出现严重出血，但在诊断后５年内因出血而导致入院者约占１５％。不管是否有出血问题，ＩＴＰ患者生活质量均下降。目前的治疗目标是积极止血并减少将来出血的风险。

艾曲波帕可能通过增加调节性Ｔ细胞和Ｂ细胞、分泌转化生长因子-β(ＴＧＦ-β)、阻碍树突状细胞分化以及减少ＩＦＮ-γ和ＴＮＦ-α的释放，促进建立一个更为兼容的环境，以直接或间接地改善这些异常。这些作用主要是在免疫性血小板减少症中进行描述的，尽管在ＳＡＡ中也可能发生类似的作用，此外，血小板本身可能具有免疫调节能力，有助于再生障碍性贫血(ＡＡ)的免疫控制和全血细胞计数的恢复，儿科ＩＴＰ和ＡＡ的报告显示，随着艾曲波帕的持续使用，铁蛋白水平逐渐下降。

有研究报告（NIH）显示，在标准免疫抑制治疗开始时同时使用艾曲波帕（Promacta）治疗6个月后，58%的初始治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的患者达到了完全缓解。

2015年FDA批准了艾曲波帕用于儿童慢性ITP的治疗，有效率约为~80%，同时可以改善ITP出血事件减少和提高生活质量。临床试验（EXTEND）显示，艾曲博帕有效率为74%-94%，>80%的患者血小板计数可以>5万，长期的有效率仍在随访中。可以有效提升血小板计数（RR 3.42）和降低出血风险（RR 0.74）。

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