艾曲波帕/艾曲泊帕有效率高吗?

发表于:2020-04-29

虽然只有5%的ITP患者出现严重出血,但在诊断后5年内因出血而导致入院者约占15%。不管是否有出血问题,ITP患者生活质量均下降。目前的治疗目标是积极止血并减少将来出血的风险。


艾曲波帕可能通过增加调节性T细胞和B细胞、分泌转化生长因子-β(TGF-β)、阻碍树突状细胞分化以及减少IFN-γ和TNF-α的释放,促进建立一个更为兼容的环境,以直接或间接地改善这些异常。这些作用主要是在免疫性血小板减少症中进行描述的,尽管在SAA中也可能发生类似的作用,此外,血小板本身可能具有免疫调节能力,有助于再生障碍性贫血(AA)的免疫控制和全血细胞计数的恢复,儿科ITP和AA的报告显示,随着艾曲波帕的持续使用,铁蛋白水平逐渐下降。


有研究报告(NIH)显示,在标准免疫抑制治疗开始时同时使用艾曲波帕(Promacta)治疗6个月后,58%的初始治疗严重再生障碍性贫血(SAA)的患者达到了完全缓解。


2015年FDA批准了艾曲波帕用于儿童慢性ITP的治疗,有效率约为~80%,同时可以改善ITP出血事件减少和提高生活质量。临床试验(EXTEND)显示,艾曲博帕有效率为74%-94%,>80%的患者血小板计数可以>5万,长期的有效率仍在随访中。可以有效提升血小板计数(RR 3.42)和降低出血风险(RR 0.74)。


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