治疗软组织肉瘤患者的新希望——帕唑帕尼

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软组织肉瘤（STS）是源于间叶组织的恶性肿瘤，约占成人恶性肿瘤的1%，儿童肿瘤的10%。目前，对于四肢和躯干的原发性STS的治疗仍以手术切除为主。但病理高级别的STS患者，初诊时10%已发生了转移，即使肿瘤局部控制良好，术后仍有40%～50%的患者会出现局部复发，>50%的患者会发生远处转移。

帕唑帕尼是第一个用于非胃肠间质瘤和非脂肪细胞软组织肉瘤的口服药，亦是第一个用于治疗非胃肠道间质瘤软组织肉瘤的三期研究。

随机、双盲、安慰剂对照、多中心PALETTE试验的结果。该研究入选369名对化疗无响应或不能进行化疗的软组织肉瘤患者，脂肪细胞STS和胃肠道间质瘤患者不在入之列。受试者被随机以2∶1分入帕唑帕尼800 mg/d组或安慰剂组。

试验主终点为病情无进展生存率，通过独立的放射审查评估。次终点包括总生存率、总治疗反应率和反应期。与安慰剂组相比，帕尼替尼组的中位病情无进展生存期为4.6个月，安慰剂组为1.6个月;在9个月的试验期内，给药组的治疗总反应率为4%，安慰剂组为0%。

与安慰剂相比，标准化疗失败的患者在使用帕唑帕尼后显著改善患者的无进展生存期，对于软组织肉瘤患者来说，帕唑帕尼有可能成为治疗的新希望。

虽然目前国内上市的帕唑帕尼价格较为昂高，让不少肉瘤患者望而生畏，但是现在印度也已上市的帕唑帕尼的原研药，价格要比国内便宜许多。一盒印度帕唑帕尼规格在200mg*30片。最新价格在1430元左右，规格在400mg*30，最新价格在2590元左右【点击咨询】。是国内普通患者也能负担的起的靶向药。

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