慢性髓系白血病相关研究中，达沙替尼一线治疗后或可停药？

2014年年4月，黄先生发现自己的肚子突然变大了，吃不下饭，到医院检查发现脾肿大，白细胞非常高。做了骨穿和基因检测，确诊为慢性髓性白血病。

一开始，黄先生得知自己患上白血病，并且顶多只有5年的生存期的时候，他非常绝望。但是治疗却是刻不容缓，黄先生开始接受的是化疗，这种方法只能让白细胞恢复正常水平，并不能从根本上治疗疾病。

也是由于这样不规范的治疗，因此黄先生基因指标很不好，在大医院专家的诊疗下，黄先生给制定了新的治疗方案：使用二代酪氨酸激酶抑制剂达沙替尼。经过6年的规范治疗，今年2月，黄先生达到停药标准开始减半剂量用药。

慢性髓性白血病是一种恶性血液肿瘤，是由费城染色体携带的基因发生了突变所致。我国“慢粒”年发病率约0.39—0.55/10万，占成人白血病的15%。

在伊马替尼、达沙替尼这样有效的靶向药物问世之前，“慢粒”死亡非常高，五年死亡率甚至可以达到80%以上。随着靶向药的问世，目前“慢粒”不再是不治之症，一代或二代酪氨酸激酶抑制剂靶向药均能使慢粒患者10年生存率达到90%以上。经过规范治疗和管理，它可以像慢性病一样得到很好的控制。

近来也有很多患者像上述的黄先生一样，一线达沙替尼治疗后，逐步达到了停药标准，那么在慢性髓系白血病相关研究中，真的有达沙替尼一线治疗后或可停药数据证实吗？

DADI试验是一项项单臂、多中心、2期试验在日本的23家医院开展，纳入新诊断CP-CML、无肝脾肿大和髓外肿块、至少接受24个月达沙替尼治疗且获得持续深度分子学缓解的患者，并给予12个月的巩固治疗。

结果显示，共纳入68例患者，其中58例停用达沙替尼并接受疗效评估。中位随访23.3个月，32例患者在达沙替尼停用后6个月时实现无治疗缓解。达沙替尼停用6个月的无治疗缓解率为55.2％。

在停用达沙替尼之前，没有发生任何2级以上非血液学不良事件。最常见的血液学不良事件是贫血[14/68例（21％）]。此外，3例（4％）患者发生3级中性粒细胞减少症，1例（1％）患者出现4级淋巴细胞减少症。

研究结果表明，对于接受至少36个月的治疗、获得持续深度分子学缓解的CML患者，达沙替尼一线治疗后可安全地停用。但仍需在更大型的临床试验中进一步确认。

北京协和医院血液内科主任医师段明辉教授强调：“随着医学研究的不断进展，真实世界数据的不断积累，通过规范治疗使CML患者实现‘临床治愈’已不再遥不可及，今后CML患者达到深层缓解，进入停药状态，会成为一个顺其自然的发展方向。”

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