新药鲁索替尼在印度的售价要比国内便宜许多!

原发性骨髓纤维化(PMF)又称慢性特发性骨髓纤维化,主要表现为细胞因子异常表达、骨髓的纤维化病变、进行性贫血、脾脏肿大、髓外造血、骨髓干抽等,最终进展为急性白血病。
鲁索替尼是一种ATP类似物,可以结合到JAK1和JAK2激酶上抑制JAK1/2信号,从而调整下游的细胞增殖作用。
COMFORT-II是一项在欧洲地区进行的开放、随机化的多中心Ⅲ期临床试验,共入组219例IPSS中危-2或高危的骨髓纤维化患者,将患者以2:1随机分配至鲁索替尼组和现有最佳治疗(BAT)组。
经过48周治疗后患者脾脏体积缩小超过35%的比例,鲁索替尼组为28.5%,BAT组则为0(P<0.0001);在24周时,鲁索替尼组患者脾脏体积缩小超过35%的比例为32%,而BAT组为0(P<0.0001);
中位随访时间12个月时,仍有80%的患者持续存在治疗反应;鲁索替尼组患者也获得了总体生活质量的改善以及骨髓纤维化相关症状的减轻。在3~5年随访中,鲁索替尼组生存可能性是71%,而BAT组是54%(P=0.041)。
虽然鲁索替尼这款良药在2017年就已在国内成功上市,但是由于其价格太高,一盒规格在5mg/60s,价格高达8000元左右,导致很多患者难以长期用药。
不过现在印度也有已上市诺华的原研鲁索替尼,并且印度鲁索替尼的售价要比国内还要便宜,更适合普通患者用药。
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