血癌新药获批！慢淋、小细胞淋巴瘤患者治疗新选择

美国食品药品监督管理局（FDA）、澳大利亚治疗用品管理局（TGA）以及加拿大卫生部三方合作，同时批准阿斯利康新药Acalabrutinib（Calquence）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。

 

三家合作机构是“Project Orbis”的成员，“Project Orbis”是FDA成立的“肿瘤卓越中心”（Oncology Center of Excellence，OCE）推出的、针对肿瘤产品的共同提交和审批协作框架，其中，首批共同协作的药品监督机构包括了FDA、TGA以及加拿大卫生部。

2019年9月，三家机构首次合作共同批准仑伐替尼（Lenvima）和帕博利珠单抗（Keytruda）两种药物联合用于治疗晚期子宫内膜癌患者。

 

而本次则是三个国家机构第二次共同合作批准新药、新疗法，Acalabrutinib还获得了“优先审查和突破性疗法”称号。三家机构共同合作，不仅仅能加快审批速度，还能够为更多的患者提供新的治疗选择。

 

Acalabrutinib是第二代Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，抑制B细胞表面原抗体信号通路的激活，它具有很好的靶标特异性，对BTK的选择性更强。

美国已批准Acalabrutinib用于治疗套细胞淋巴瘤患者，而其对于CLL的治疗潜力已通过研究逐步确定，新的适应症批准基于ASCEND和ELEVATE-TN临床试验的研究结果。

 

在2019年欧洲血液学协会年会上，研究人员将关于Acalabrutinib治疗CLL的3期临床研究ASCEND的结果进行了公布。

 

ASCEND研究纳入310名复发/难治性CLL患者，分别接受Acalabrutinib、艾代拉里斯联合利妥昔单抗/苯达莫司汀联合利妥昔单抗治疗。

 

研究结果显示，与标准治疗方案相比，Acalabrutinib单药治疗与其他治疗相比，在患者的无进展生存期方面具有显著改善，患者耐受性也更高。

 

ASCEND研究表明，与标准联合治疗相比，例如艾代拉里斯联合利妥昔单抗，Acalabrutinib能够为复发/难治性CLL患者提供更加有效也更具有耐受性的治疗选择。

 

并且该研究数据有可能改变对于复发/ 难治性患者的治疗方式。

 

ELEVATE-TN临床试验中，纳入了535名未经治疗的CLL患者，研究结果显示，与标准治疗相比，Acalabrutinib能够显著改善参与试验患者的无进展生存期。

Acalabrutinib的常见不良反应主要为贫血，中性粒细胞减少，上呼吸道感染，血小板减少，头痛，腹泻和肌肉骨骼疼痛。

 

另外，服用Acalabrutinib的患者可能会出现房颤、心律不齐的症状，还可能出现严重感染、流血，血液计数降低，应进行定期监测。

 

还需要注意的是，服用Acalabrutinib可能引发其他恶性肿瘤的出现，例如皮肤癌和其他实体瘤等，患者需要注意涂抹防晒霜，积极预防。

 

参考来源：US, Australia, Canada Approve New Drug for Blood Cancers,Medscape.com.