绝绝子！安排上了！赛普替尼/塞尔帕替尼获准用于RET突变甲状腺髓样癌，给力新选择

发表于：2024-09-29

标签： 赛普替尼

近期，批准赛普替尼/塞尔帕替尼被正式批准用于治疗2岁及以上患有晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC），且需要全身治疗的儿童患者，这些患者的肿瘤经FDA批准的测试检测到存在RET基因突变。

早在2020年5月，基于其在RET阳性癌症中的潜力，FDA曾加速批准赛普替尼/塞尔帕替尼用于多种适应症，其中包括12岁以上携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和儿童患者。随后，在2024年5月，该药物再次获得了加速批准，扩大了适用范围至包括：

1、2岁及以上的携带RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌儿科患者；

2、携带RET融合基因的、对放射性碘治疗无反应的晚期或转移性甲状腺癌患者；

3、具有RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成年及青少年患者。

此次全面批准是基于LIBRETTO-531三期临床试验（NCT04211337）的结果，该研究显示赛普替尼/塞尔帕替尼相较于医生选择的标准疗法卡博替尼（Cabometyx）或凡德他尼（Caprelsa）能够显著改善患者的无进展生存期（PFS）。具体来说，在接受赛普替尼/塞尔帕替尼治疗的193名患者中，未达到中位PFS（即数据尚未成熟），而对照组的98名患者中位PFS为16.8个月（95%置信区间：12.2-25.1个月）。这意味着与标准治疗相比，赛普替尼/塞尔帕替尼使疾病进展或死亡的风险降低了72%（风险比HR=0.280；95%置信区间：0.165-0.475；P<.0001）。

此外，根据盲法独立中央审查（BICR）的数据，使用赛普替尼/塞尔帕替尼治疗后，12个月时的PFS率为86.8%（95%置信区间：79.8%-91.6%），相比之下，采用卡博替尼或凡德他尼治疗的患者12个月PFS率仅为65.7%（95%置信区间：51.9%-76.4%）。

这一决定标志着赛普替尼/塞尔帕替尼成为针对RET驱动型癌症患者的重要治疗选择，并为那些面临有限治疗选项的患者提供了新的希望。

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