为什么卡博替尼能让晚期神经内分泌肿瘤患者重获生机？卡博替尼凭什么成欧盟首个突破疗法？

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对于晚期神经内分泌肿瘤（NETs）患者而言，传统治疗失败后的困境曾如深渊般难以跨越。这类肿瘤因其隐匿性和异质性，往往在确诊时已扩散，而现有疗法在病情进展后常陷入“无药可用”的僵局。

卡博替尼的获批基于3期CABINET试验的突破性数据。在胰腺NET（pNET）队列中，其将疾病进展或死亡风险降低77%，中位无进展生存期（PFS）从4.4个月延长至13.8个月；非胰腺NET（epNET）队列的风险降低62%，PFS从3.9个月提升至8.4个月。更值得关注的是，胰腺组19%的客观缓解率（ORR）与非胰腺组5%的ORR，均显著优于安慰剂组的0%，这意味着部分患者能实现肿瘤体积的实质性缩小。

尽管总生存期（OS）数据尚未完全成熟，但试验设计中允许安慰剂组患者在进展后交叉使用卡博替尼，这一设置虽可能影响OS分析，却从侧面印证了药物的长期价值。作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂，卡博替尼通过抑制VEGFR、MET等关键通路，既能阻断肿瘤血管生成，又能直接抑制癌细胞增殖，这种双重机制使其在多种实体瘤中展现广谱抗癌活性。

值得关注的是，卡博替尼的适用人群已从成人扩展至12岁及以上儿童，成为首个覆盖全年龄段的NET全身疗法。其安全性特征与既往研究一致，3级以上不良反应主要包括高血压、疲劳等，通过剂量调整可有效管理。

在NET治疗长期缺乏创新的背景下，卡博替尼的获批标志着临床实践的重大变革。它不仅为经治患者提供了明确的后续治疗选择，更通过简化的用药方案（每日一次口服）减轻了患者的治疗负担。

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