已经上市的靶向药物还有临床试验可以参加吗？

在临床试验中验证良好治疗效果、同时具有安全性的药物，如果治疗表现极为优异，会加速获批上市、为更多有需要的患者创造机会。

 

可对于上市后依旧吃不起药的患者，错过临床试验仿佛错过了继续生存的机会，他们是否还有其他办法？

以奥希替尼为例，奥希替尼是一种强效、不可逆且具有中枢神经系统活性的表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），选择性针对EGFR伴T790M耐药突变。

 

它用于既往EGFR抑制剂耐药且T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，并创造了进口药物在我国最快审批速度。

 

奥希替尼能够在我国迅速获批，主要依据以下几点。

EGFR是肺癌最为常见的驱动基因，我国的EGFR突变率在30~40%，要远高于美国和欧洲。在一代和二代EGFR-TKI出现耐药后，约有一半左右的患者出现了T790M耐药突变。为了克服耐药，针对T790M突变便成为了主要的治疗途径。

 

奥希替尼的出现填补了出现耐药突变后的治疗缺失，快速获批也是为了满足更多耐药患者的治疗需求。

 

而其主要的获批依据中，除了全球性的II期AURA扩展研究和AURA2研究，还包括了由我国主导的AURA17和在我国开展AURA18研究。

AURA17研究仅招收亚太地区的患者，其中我国患者占全部受试者的87%左右。研究结果显示，全球性研究中患者客观缓解率达到66.1%，而中国患者的数据为59.7%，研究结果具有一致性。

 

AURA17研究在安全性方面也较好，严重不良反应发生的比例要低于全球性研究，主要的不良事件为腹泻和皮疹。

 

在以研究数据为基础，奥希替尼不仅仅在美国快速获批上市，我国也紧随其后。

 

现阶段，奥希替尼已经进入了医保，各地医保报销额度各不相同，长期服用对患者来说依旧有压力。

 

在这种压力之下，临床试验是个良好的治疗选择，但奥希替尼既已经上市并进入医保，很难再有临床试验。

因此患者可以尝试国内正在进行临床试验、同样针对T790M突变阳性的治疗药物，其中应不乏奥希替尼的仿制药。

 

同样针对耐药突变进行治疗，高质量的仿制药与原研药的差别并不大，可作为替代品进行参考。

 

虽然仿制药在剂量、安全性与效力、适应症等与原研药完全一致，试验药物在正式确定成为仿制药物能够上市之前，同样需要通过临床试验证明自身的高质量与治疗效果，这时就为有需要的患者提供了临床试验的机会。

 

在患者治疗遇到困难，无法继续下去时，无论是在治疗预期，还是缓解经济压力方面，相信临床试验能够很好的提供帮助。

 

参考文献：

[1]Janne PA, Yang JC, Kim DW, et al. AZD9291 in EGFR inhibitor-resistant non-small-cell lung cancer[J].N Engl J Med,2015,372(18);1689-1699.

[2]Goss G, Tasi CM, Shepherd FA, et al. Osimertinib for pretreated EGFR Thr790Met-positive advanced non-small-cell lung cancer (AURA2): a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 study [J]. Lancet Oncol,2016,17(12):1643-1652.

[3]Zhou CC, Cheng Y, Lu Y, et al. CNS response to osimertinib in Asian-Pacific patients (pts) with T790M-positive advanced NSCLC : data from an open-label PhaseⅡtrail (AURA17) [J]. Ann Oncol ,2017,28(Supplement 5):484.

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