谁用过鲁索替尼？莫急，帕瑞替尼：提升曾用鲁索替尼患者的血小板计数和血红蛋白水平均有所提升

标签：  帕瑞替尼

回顾性研究数据显示，帕瑞替尼在现实环境中对骨髓纤维化患者具有显著疗效。

研究发现，基线时血小板计数低于 100 x 109/L 的患者（n = 74）在开始使用帕瑞替尼治疗后，血小板计数早期便有所增加，且在整个观察期内保持这一增长态势。同时，所有患者的血红蛋白中位数也早期增加，并在观察期内持续上升。尤其对于治疗开始时血红蛋白水平低于 8.0 g/dL 的患者（n = 35），在第 30 天时血红蛋白增加了近 1 g/dL。

值得一提的是，那些曾接受过鲁索替尼治疗的患者（n = 69），在开始使用帕瑞替尼后，血小板计数和血红蛋白水平同样有所提升。基线时，该人群血小板计数中位数和血红蛋白中位数分别为 91.0 x 109/L 和 8.7 g/dL，到第 360 天时，分别变为 97.0 x 109/L 和 10.4 g/dL。

这项回顾性研究评估了美国接受帕瑞替尼治疗的骨髓纤维化患者的临床和人口统计学特征、治疗模式及结果。2022 年 2 月，FDA 加速批准帕瑞替尼用于治疗血小板计数低于 50 x 109/L 的中度或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成年患者。

回顾性研究的数据来自 Integra-PrecisionQ 数据库，涵盖了 2022 年 6 月至 2023 年 8 月期间去识别化的电子病历和实践管理数据。主要结果是评估开始使用帕瑞替尼时以及其后 30 天间隔内的血小板计数和血红蛋白水平变化，并使用 Kaplan-Meier 方法评估从指征日期到 2023 年 10 月观察期结束的总生存率（OS）。

在治疗开始时，28.5% 的患者患有严重的血小板减少症，血小板计数低于 50 x 109/L，29% 的患者患有严重的贫血症，血红蛋白水平低于 8.0 g/dL。患者中位年龄为 72 岁（IQR，64 - 79），从诊断到开始使用帕瑞替尼的中位时间为 13.4 个月（IQR，0.6 - 49.6）。从开始到最后一次服用帕瑞替尼或观察期结束的中位时间为 5.3 个月（IQR，2.4 - 9.1）。在随访中位时间超过 6 个月的患者中（n = 78），帕瑞替尼治疗的中位持续时间为 8.5 个月（IQR，5.9 - 11.2）。

进一步数据显示，接受帕瑞替尼治疗的骨髓纤维化患者的 12 个月 OS 概率在整个队列中为 69.4%（95% CI，56.8% - 79.0%），与历史 JAK 抑制剂对照相比，这是一个有利的结果。接受帕瑞替尼作为一线治疗的患者（n = 52）12 个月 OS 概率为 77.3%（95% CI，61.5% - 87.3%）。接受一线治疗的严重血小板减少症患者（n = 19）12 个月 OS 概率为 75.2%（95% CI，46.3% - 90.0%）。在二线接受帕瑞替尼治疗的患者中（n = 59），12 个月 OS 概率为 72.1%（95% CI：42.4 至 88.2）。在接受帕瑞替尼治疗之前接受过芦可替尼治疗的患者 12 个月 OS 概率为 65.3%（95% CI，47.2% - 78.5%）。