复发/难治性多发性骨髓瘤迎来‘神药’？HDP-101试验结果让人眼前一亮

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近期，在骨髓瘤协会年会上，1期HDP-101-01试验（NCT04879043）的结果显示，BCMA导向的抗体药物偶联物（ADC）HDP-101在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中表现出早期疗效和良好的安全性。在100 μg/kg剂量组中，6名患者中有5名出现了副蛋白百分比的下降，其中3名患者达到部分缓解（PR）或更好，1名患者达到完全缓解（CR）。患者的反应似乎是持久的。

德国海德堡大学医院的Marc Raab博士报告了一名70岁患者的案例，该患者自2002年起患有多发性骨髓瘤，并已接受过9种治疗。使用HDP-101治疗后，患者在第2个周期达到PR，并在第11个周期达到CR。治疗过程中仅出现轻微毒性，除一例3级血小板减少症外，未观察到严重不良事件。

Raab表示，1期试验将继续进行剂量递增队列，并计划于2025年启动剂量扩展部分。HDP-101通过全合成制造工艺设计，临床前数据显示其在极低浓度下具有抗骨髓瘤作用，能够克服先前的耐药性，且无已知的眼部毒性。该药物在静息或非增殖性骨髓瘤细胞中也显示出疗效，并在特定基因缺陷的骨髓瘤细胞中表现出更高的敏感性。

在剂量递增部分，患者每3周接受不同剂量水平的HDP-101静脉注射。常见的任何级别和3/4级治疗相关不良事件包括血小板减少症、关节痛、贫血、疲劳和中性粒细胞减少症。研究中未观察到眼或肾毒性、输注反应、骨髓抑制或严重肝损伤的迹象。针对血小板减少症，研究人员修改了剂量限制性毒性的规则，并制定了新的剂量优化策略。

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