FDA 紧急放行！ rusfertide首个铁调素模拟肽落地，7 成PV患者无需依赖放血治疗

发表于：2025-08-26

标签： rusfertide

美国食品药品监督管理局（FDA）近期授予铁调素模拟肽 rusfertide 突破性疗法认定，用于治疗真性红细胞增多症（PV）患者。这类患者长期面临频繁放血治疗的负担，现有疗法难以满足血液控制需求。

此次认定基于 III 期 VERIFY 试验的积极数据。该研究显示，在第 20 至 32 周期间，接受 rusfertide 联合标准治疗的患者临床应答率达 76.9%，显著高于安慰剂组的 32.9%。治疗组患者 32 周内平均放血次数仅 0.5 次，而安慰剂组为 1.8 次，其中 72.8% 的治疗组患者无需放血，安慰剂组这一比例仅 21.9%。

数据还显示，rusfertide 组 62.6% 的患者能维持血细胞比容水平低于 45%，远高于安慰剂组的 14.4%。该药物此前已获孤儿药资格和快速通道地位，目前计划于今年第四季度提交新药申请。

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