5年生存率不足5%的儿童脑瘤迎来转机！FDA力推新药NEO100，改写'绝症'命运

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在儿童脑肿瘤领域，被称为"隐形杀手"的弥漫性高级别神经胶质瘤（pHGG）迎来转机。美国FDA近日授予实验性药物NEO100"罕见儿科疾病认定"（RPDD），这种靶向胆固醇代谢通路的新型疗法，正试图破解pHGG五年生存率不足5%的魔咒。  

不同于传统放化疗的"无差别攻击"，NEO100精准锁定肿瘤细胞的"能量工厂"——通过抑制角鲨烯环氧酶（SQLE）阻断胆固醇合成。临床前研究显示，该药物能穿透血脑屏障，使实验模型中的肿瘤体积缩小超60%。即将启动的1B期试验将首次在5-18岁患者中验证其安全性，并采用创新检测手段，通过脑脊液分析实时追踪药物在脑肿瘤中的分布浓度。  

"这不仅是科学突破，更是与死神赛跑的伦理责任。"儿童神经肿瘤专家Dr. Lisa Johnson指出，现有治疗方案对pHGG几乎束手无策，约70%患儿确诊后1年内面临复发。Neonc公司披露的试验设计显示，研究团队将采用适应性剂量递增策略，在确保安全性的前提下，最快6个月内确定最佳给药方案。  

RPDD认定不仅为NEO100开辟优先审评通道，更触发行业对儿童罕见癌的关注热潮。据透露，若后续试验证实其能延长无进展生存期3个月以上，该药可能通过"加速批准"机制提前上市。目前全球至少有6家药企布局类似靶点，这场关乎儿童生命的科研竞赛正在改写脑肿瘤治疗格局。  

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