免疫性出血性疾病可以使用艾曲波帕吗?
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艾曲波帕
印度
免疫性疾病,约占出血性疾病的1/3。其发病机制主要是由于自身免疫异常导致血小板过度破坏和生成不足。
目前的一线治疗是使用糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白,其目的主要是减少血小板的破坏。但激素治疗后长期缓解率仅为10%一30%,大多数病例仍反复发作,并且长期应用激素治疗可能会出现较严重的副作用,如继发性糖尿病、高血压、骨质疏松等。大剂量免疫球蛋白治疗,75%患者有血小板数增加,但疗效短暂,一般在治疗后3—4周内血小板数降至治疗前水平。
最近研究表明,ITP除了免疫性血小板破坏增加这一机制外,血小板生成减少也是ITP关键的发病机制。新型血小板生成刺激剂,如血小板生成素(TPO)受体激动剂艾曲波帕已成为治疗ITP的新选择。
艾曲波帕是第一个口服治疗ITP的小分子非肽类TPO受体激动剂,于2008年11月获得FDA批准在美国上市。该药可诱导骨髓巨核细胞的增殖分化,刺激血小板生成,主要用于对糖皮质激素、免疫球蛋白和脾切除等治疗无效或不能耐受的病人。
Bussel等2007年的研究显示,经过6周,艾曲波帕组服用3O、5O和75mg的有效率分别达到28%、70%和81%,而安慰剂组仅11%。2009年的研究显示,试验第43天,艾曲波帕组的有效率达到59%,安慰剂组为16%。
由此可见艾曲波帕对于ITP患者来说整体的治疗效果更好,在试验中疗效要明显高于其他的安慰剂药物,能够有效遏制住病情的发展。
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