骨髓增生异常综合征可以使用艾曲波帕吗？

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骨髓增生异常综合征(MDS)是一起源于造血干细胞和(或)祖细胞的恶性克隆性疾病，可原发起病．亦可继发于其他疾病．尤其是恶性肿瘤化疗或放射治疗后。后者又称为继发性或治疗相关性MDS。MDS的临床表现特点为外周血细胞减少而骨髓增生伴形态异常．通常发展相对较缓慢，病程至少数月。进展的速度与疾病分期有关。低危MDS中位生存期为6年．高危MDS中位生存期为6个月。

艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增殖而发挥作用。I/II期临床试验表明艾曲波帕联合阿扎胞苷联合治疗方案可行且患者耐受性好。基于此，研究人员展开SUPPORT这项临床研究，旨在探究阿扎胞苷治疗中-高危MDS患者的同时予以艾曲波帕作为血小板支持治疗的疗效及安全性。

一项2期研究显示，艾曲波帕能缓解低危骨髓增生异常综合征MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。临床试验入组了17例低危/中危骨髓增生异常综合征患者，进行艾曲波帕的治疗。研究显示，其中有5例获得了完全缓解，还有1例患者部分缓解。

研究表明，艾曲波帕有效提高了低危MDS和重度血小板减少的患者的血小板计数水平，艾曲波帕口服药物，安全性较高。

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