41%成人ORR，52%儿童ORR：Mirdametinib（米尔德替尼）在NF1治疗中的卓越表现

发表于：2025-02-12

标签： Mirdametinib

美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了Mirdametinib（中文名米尔德替尼），用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且具有症状性丛状神经纤维瘤（PN）患者的，尤其是那些无法完全切除的病例。这一批准基于Reneu试验（NCT03962543）的积极数据，为NF1患者带来了新的治疗选择。

Reneu试验的关键数据

Reneu试验是一项多中心、开放标签的2期研究，纳入了58名成人患者和56名儿童患者。结果显示，成人患者的客观缓解率（ORR）为41%（95%置信区间29%-55%），儿童患者为52%（95%置信区间38%-65%）。成人患者中位肿瘤体积减少41%，儿童患者中位减少42%，且超过半数的患者肿瘤体积减少超过50%。

此外，成人患者的中位治疗持续时间为22个月，中位反应时间为7.8个月，反应持续时间（DOR）尚未达到。儿童患者的中位治疗持续时间、反应时间和反应持续时间分别为22个月、7.9个月和尚未达到。

Mirdametinib（米尔德替尼）的安全性和耐受性

在安全性方面，98%的成人患者和95%的儿童患者出现了与Mirdametinib（米尔德替尼）相关的不良反应（TRAEs），但大多数为轻度或中度。3级或以上TRAEs的发生率在成人患者中为16%，儿童患者中为25%。最常见的不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛等。尽管存在一定的不良反应，但患者的耐受性总体良好，且治疗相关的严重不良事件较少。

Mirdametinib（米尔德替尼）的批准具有重要意义，因为它是一种高度选择性的MEK抑制剂，能够显著缩小肿瘤体积，改善患者的生活质量和疼痛症状。这一突破为NF1患者提供了一种新的、非手术的治疗选择，尤其是在手术切除不可行的情况下。

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