mirdametinib成人ORR41%，儿童ORR52%，有望全球首个获批用于成人治疗神经纤维瘤NF1-PN的药物

发表于：2024-09-21

标签： Mirdametinib

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并优先审查了mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者的新药申请（NDA），同时欧洲药品管理局（EMA）也验证了该药物的上市许可申请。这标志着mirdametinib有望成为全球首个获批用于成人治疗NF1-PN的药物，并且可能成为同类最佳的儿童治疗药物。

根据《处方药用户付费法案》，NDA的生效日期为2025年2月28日，FDA预计不会召开咨询委员会会议讨论该申请。两项申请均包含了2b期ReNeu试验（NCT03962543）的数据，该试验显示，mirdametinib在成人中客观缓解率（ORR）为41%，在2岁以上患有NF1-PN并导致严重发病率的儿童中客观缓解率为52%。此外，成人和儿童患者中均报告了该药物在疼痛和健康相关生活质量方面的改善，以及可耐受的不良反应（AE）特征。

“这些重要的里程碑使我们更接近为美国和欧洲患有NF1-PN的成人和儿童提供变革性药物的目标。”他补充说：“患有NF1-PN的人需要新的治疗进展，我们期待在FDA和EMA的审查过程中与他们合作，准备将我们的第二种药物带给患有毁灭性疾病的患者。”

Mirdametinib是一种在研的变构小分子MEK抑制剂，已获得FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定，用于治疗NF1患者。该药物还被FDA列入快速通道，用于治疗2岁及以上患有进展或导致严重发病的NF1-PN患者，并已获得罕见儿科疾病资格认定，用于治疗NF1患者。Mirdametinib能够渗透到中枢神经系统，旨在抑制位于MAPK通路内的MEK1和MEK2，从而阻止细胞生长和存活。在之前的2期试验中，该药物已对患有NF1-PN的成人和16岁或以上的青少年表现出疗效和可控的不良反应。

这一进展为NF1-PN患者带来了新的希望，有望改变目前的治疗格局，为患者提供更多的治疗选择。随着FDA和EMA的审查进程，mirdametinib有望成为这些患者治疗的重要新药物。