menin 抑制剂 Revumenib 获 FDA 新批，惠及三成 NPM1 突变 AML 患者

FDA刚给Revumenib扩了适应症，这次盯上的是带NPM1突变的急性髓系白血病（AML）患者，1岁以上的成人和小孩都能用。这药是口服的menin抑制剂，同类里头一个，去年11月还批过用于KMT2A易位的AML患者呢。

这事儿对患者来说太关键了——AML在美国每年新诊两万多人，5年生存率才30%，而NPM1突变占了成人患者的三成，之前复发后基本没好办法。加上这次的批准，差不多四成AML患者能用上这新药了。

背后是Dana-Farber二十多年的硬功夫。2016年阿姆斯特朗博士团队就猜，带NPM1突变的AML可能离了menin活不了，后来实验室真证实了，才有了AUGMENT-101试验。结果显示，23.1%的患者达到完全缓解伴部分血液恢复，平均能维持4.5个月。

现在研究团队还在搞联合疗法，阿姆斯特朗说组合用药肯定更有效，针对新诊断和残留病灶的试验都在推进，这步算是踩准了精准治疗的路子。

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