里程碑，孤儿药CF33-hNIS单药疗法在胆管癌治疗中取得86%疾病控制率，一年无复发奇迹

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一种名为CF33-hNIS (Vaxinia)的新型溶瘤病毒疗法引起了广泛关注，因其在治疗胆管癌方面的潜力而获得FDA授予的孤儿药资格。这种疗法利用了一种特殊的溶瘤痘病毒，它通过编码hNIS转基因来选择性地在癌细胞中复制并破坏肿瘤细胞，同时减少对正常细胞的影响。

该疗法目前正处于1期MAST试验(NCT05346484)阶段，旨在评估其单独使用或与pembrolizumab (Keytruda) 联合治疗晚期实体瘤患者的安全性和有效性。在2024年胃肠道癌症研讨会上公布的初步数据显示，接受CF33-hNIS单药治疗的患者客观缓解率达到了14%，疾病控制率更是高达86%。其中一位胆管癌患者在治疗后一年未出现复发，另一位患者病情稳定超过5个月。

项目负责人在一份新闻稿中表示，获得孤儿药资格是该项目的一个重要里程碑，这不仅表明了CF33-hNIS在满足胆管癌治疗迫切需求方面的潜力，而且已经在患者身上显示出了积极的临床反应。

MAST试验目前正在招募至少18岁的转移性或晚期实体瘤患者，这些患者已经接受过至少两种先前的治疗，包括可能的免疫检查点抑制剂。入选标准包括良好的ECOG体能状态（0到2），至少有一个可测量的病变，以及正常的肾脏、肝脏和血液学功能。

胆管癌作为一种罕见且严重的疾病，治疗选择十分有限，特别是在初始治疗之后。FDA的孤儿药资格认定可能会加速CF33-hNIS的研发进程，并为胆管癌患者带来新的治疗希望。