CAR T 细胞疗法再升级：ide-cel 和 cilta-cel 早期治疗多发性骨髓瘤，ORR 高达44%

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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两种 CAR T 细胞疗法——idecabtagene vicleucel（ide-cel）和 ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）——用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。这两款疗法的适应症扩大至早期治疗环境，为患者提供了更多选择，同时也需要提高对这些疗法的认识和应用。

2024 年 4 月 5 日，FDA 批准 ide-cel 用于治疗接受过 2 种或多种既往治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者，包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗 CD38 单克隆抗体。同一天，cilta-cel 也获得批准，用于治疗接受过至少 1 种既往治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者对来那度胺耐药。

专家指出，随着这两种 CAR T 细胞疗法在早期适应症中获得批准，医生需要提高对这些疗法可用性的认识，并及时转诊符合条件的患者。这些疗法在早期复发环境中的应用可以显著改善患者的预后。例如，ide-cel 和 cilta-cel 在临床试验中表现出较高的缓解率和较长的无进展生存期，分别达到 21% 和 44% 的总体缓解率（ORR）和 67% 的疾病控制率（DCR）。

尽管 CAR T 细胞疗法在疗效上表现出色，但也存在一些潜在的不良反应，如细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。然而，随着临床经验的积累，医生对这些不良反应的管理越来越有信心。通过优化治疗流程和提前识别高风险患者，可以在很大程度上减轻这些不良反应的影响。

专家强调，对于高风险患者，如具有高风险细胞遗传学特征、髓外疾病或复发率高的患者，早期使用 CAR T 细胞疗法尤为重要。这些患者在疾病早期接受 CAR T 细胞治疗，可以避免因多次治疗而导致的身体损伤，从而获得更好的治疗效果。

对于接受 CAR T 细胞治疗并长期处于缓解期的患者，长期管理和监测策略包括定期检查血液学指标、预防感染、监测免疫球蛋白水平和 CD4 计数等。这些措施有助于确保患者的安全和健康，同时提高生活质量。

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