25年多已经过去，FLT3突变的AML患者终于等来的可用药物米哚妥林多少钱？

发表于：2021-04-25

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白血病对于很多人来说都是熟悉又陌生的，熟悉是因为大家对于白血病的“鼎鼎大名”都有所耳闻，陌生是因为除此之外好像再也不了解其他了。白血病作为一类造血干细胞恶性克隆性疾病，根据分类分型不同，白血病亚型复杂多样，目前针对一些白血病的某些亚型目前已经研发出了药物。

比如在急性髓系白血病（AML）的治疗上，已经出现了米哚妥林这个药物。对于很多包括白血病在内的患者来说，米哚妥林都是完全陌生的，许多人在看到这个名字的时候也会询问米哚妥林是治疗什么的？米哚妥林又需要多少钱呢？

据统计，AML是一种罕见的侵袭性血液和骨髓肿瘤。在美国，2017年估计有21000人被诊断为AML。其中大约三分之一，即7000名的AML患者，有FLT3基因突变。FLT3基因是一种细胞表面受体，作用是增加特定血细胞数目。而米哚妥林的出现让此类白血病患者有了新的治疗方案，并显著改善了患者了总生存期。

在2017年4月28日，FDA批准诺华公司米哚妥林治疗初诊为FLT3突变的急性髓系白血病（AML）以及三种系统性肥大细胞增生症（SM）。其价格也就随之公布，一盒规格为25mg*28粒的价格是8424.24 美元。

有专家在看到米哚妥林顺利上市的时候激动的表示，“25年多过去了，FLT3突变的AML患者终于等来了药物！”另外，米哚妥林也是第一个和唯一一个批准治疗一组超级罕见的、危及生命的三种晚期统称为系统性肥大细胞增生症M的疾病。

在治疗效果上，曾经有一项III期临床试验RATIFY的结果让我们看到了米哚妥林的治疗效果。在试验中，新诊断的FLT3阳性患者接受米哚妥林加化疗后，对比单独化疗总生存率显著提高，而且死亡的风险也降低了23%。