月亮不会奔向你，但米哚妥林价格会，不远万里的那种！

发表于：2021-04-26

标签： 米哚妥林

一直以来，急性髓性白血病(AML)都是一种侵袭性和难治性的血液肿瘤，通常患者生存率较低。以往化疗是急性髓性白血病的主要治疗手段，但一些高龄或因自身患有合并症的患者可能无法接受密集的化学治疗。即使采用较好的治疗方法，65岁及以上的老年患者的五年总生存率仍然低于5%，这一部分患者仍然需要更加适合的有效治疗途径。

米哚妥林是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。是目前自从2000年以来首款获得美国FDA获批的治疗AML的小分子靶向药物，是急性髓性白血病患者跨时代的药物，米哚妥林是于2017年上市的一种用于成人晚期系统性肥大细胞增多症的治疗的靶向新药，目前米哚妥林价格在10万元左右。

米哚妥林治疗急性髓系白血病的效果，研究人员纳入3277例AML, 其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。

研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林组4年总生存率为51 .4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58 .9%，对照组为53 .5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。

米哚妥林用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML），与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用；用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤（SM AHN）、肥大细胞白血病（MCL）。