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多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞恶性肿瘤，我国MM发生率约占血液系统恶性肿瘤的10%，位于血液系统肿瘤发生率的第二位。MM的治疗主要包括化疗、免疫调节剂、放疗、靶向治疗、造血干细胞移植、细胞生物免疫治疗等。多药联合化疗仍然是 MM 的主要治疗手段，部分患者可合并自体造血干细胞移植。

近年来，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的联合应用，在临床上取得了显著的疗效，但绝大多数MM患者仍会复发进展，整体上说MM仍旧是一种不可治愈的恶性疾病。

泊马渡胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的多发性骨髓瘤（MM）患者。泊马渡胺是继沙利度胺、来那度胺之后的第三代免疫调节剂（IMiD），其显示出独特的抗感染、免疫调节、抗肿瘤增生、抗血管生成等作用，并在针对难治复发性MM（RRMM）的临床试验中显示出充满希望的疗效和相对于沙利度胺更少的毒副作用。

从最初的马法兰等细胞毒性药物的应用，到第一代血管免疫调节药物沙利度胺，直至蛋白酶体抑制剂硼替佐米的问世，多发性骨髓瘤的总生存（OS）得到了显著改善。Pomalyst与沙利度胺相似，具有抗肿瘤活性，能够抑制造血肿瘤细胞增生并诱导细胞凋亡。另外，Pomalyst还能增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，同时抑制单核细胞产生促炎性细胞因子，泊马渡胺主要用来治疗其它药物无效的多发性骨髓瘤。

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