又又又是你，治疗方案+1：FDA已授予tebapivat 孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征

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在血液疾病治疗领域，骨髓增生异常综合征（MDS）一直是一个比较棘手的挑战。MDS是一种影响血液细胞生成的罕见疾病，其特点是骨髓中的细胞发育异常，导致贫血、出血和感染风险增加。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了新型丙酮酸激酶（PK）激活剂tebapivat（AG-946）孤儿药资格，为MDS患者带来了新的治疗希望。

Tebapivat是一种口服小分子药物，通过激活PK来促进红细胞的生成，从而改善MDS患者的贫血症状。目前，该药物正在进行2期临床试验（NCT05490446），研究对象为低风险MDS贫血患者。在此前的2a期研究中，tebapivat显示出了积极的疗效，其中4名输血负担较低的患者达到了输血独立终点，即至少连续8周无输血间隔。此外，所有接受治疗的患者中有1人在16周时血红蛋白水平显著增加。

Agios Pharmaceuticals的首席医疗官Sarah Gheuens博士在新闻稿中强调了tebapivat获得孤儿药资格的重要性，这不仅凸显了为MDS患者提供新的口服治疗选择的迫切性，也标志着公司在开发创新疗法方面迈出了重要一步。Gheuens博士表示，他们的目标是为低风险MDS患者提供第一种口服疗法，以治疗因无效红细胞生成而导致的贫血，这种贫血影响了美国和欧盟约75,000至80,000名患者，约占MDS病例的70%。

随着tebapivat研究的不断深入，目前正在启动的2b阶段研究将进一步验证其疗效和安全性。