“他山之石,可以攻玉”尼达尼布治疗风湿罕见病获肯!
系统性硬化病(SSc)又称为硬皮病,属于自身免疫性疾病及风湿性疾病范畴。它是一种罕见病,中国大陆地区患病率约10/10万,不同地区差异较大,全球估计有250万患者。硬皮病以皮肤、血管、软组织纤维化导致的皮肤硬化和功能障碍为主要表现,但不局限于皮肤症状,全身多系统和器官均可受累。
SSc发生在肺部可引起间质性肺疾病,称为SSc-ILD,约25%的SSc患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累。SSc-ILD是一种进展性的肺部疾病,很多患者早期无症状,但预后较差,患者生存率低。它是SSc患者死亡的关键驱动因素。
患者早期可能没有明显症状,因此易造成漏诊和延误诊治,影响治疗效果和预后。由于目前尚没有针对该病的有效药物获批上市,治疗手段十分局限,临床上存在高度未满足的治疗需求。
但是正所谓“他山之石,可以攻玉。”如今尼达尼布治疗风湿罕见病获肯!
尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),用于特发性肺纤维化(IPF)的治疗。自2018年3月在中国上市以来,尼达尼布开启了IPF治疗的新篇章。
专业们也发现,SSc-ILD与IPF/ILD发病机制存在共性,肺纤维化同样是前者的一种典型表现。秉承这样的相同点,专家们招募SSc-ILD患者,展开了目前为止最大随机对照试验SENSCIS研究!
研究发现,与安慰剂相比,尼达尼布治疗显著改善SSc-ILD患者FVC年下降率;预设亚组分析显示:尼达尼布减缓SSc-ILD患者FVC年下降率作用一致。52周试验结束时,尼达尼布治疗组患者校正后的FVC年下降率(毫升/年)为-52.4,安慰剂组为-93.3(绝对差异为40.95mL/年,95%CI 2.88-79.02,p=0.035)。这相当于减缓了肺功能下降44%。(注:FVC是肺功能既定的测量指标,随着ILD进展,肺功能逐渐不可逆地恶化。)
这也就意味着,尼达尼布不仅可用于特发性肺纤维化,对于继发性肺间质病变如SSc-ILD同样有效。它可以延缓SSc-ILD患者肺间质病变的进展、延缓肺功能下降,从而改善患者预后。
2020年6月8日,勃林格殷格翰宣布抗肺纤维化治疗药物尼达尼布获得了中国国家药品监督管理局(NMPA)上市批准,成为首个也是目前唯一用于系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)的药物,其标志着SSc-ILD患者走出了无药可医的困境,对于该病的治疗具有里程碑式的意义,这也是尼达尼布在中国获批的第二个适应症。
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