一周内获批两适应症，达拉非尼为何能有如此突破？

恶性黑色素瘤常以“恶变的黑痣”示人，是恶性程度极高的肿瘤。该病年以3%至5%的增速增长，成为全球增速最快的恶性肿瘤。我国每年新发患者为八千至一万例左右。

相信很多患者已经在2020年已经了解到了达拉非尼这款药物，2020年3月6日，国家药品监督管理局批准甲磺酸达拉非尼胶囊和曲美替尼片联合用于BRAF V600突变阳性的III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗的上市许可，这是继2019年12月该联合疗法获得批准治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤后，中国黑色素瘤治疗迎来双靶时代的第二個里程碑。

其实国内很多患者都还不知道，达拉非尼和曲美替尼也是靶向药界的传奇，曾一周内获批两适应症，不仅仅适用于黑色素瘤的治疗，在甲状腺癌、肺癌治疗领域也有突破，那么达拉非尼为何能有如此突破？

2018年5月4日，美国食品和药物管理局已批准两种联合使用的抗癌药物治疗遗传性甲状腺癌（ATC）。达拉非尼和Mekinist（曲美替尼）联合治疗用于治疗由BRAF V600E基因异常引起的间变性甲状腺癌。4月30日，被批准用于治疗BRAF突变引起的黑色素瘤，之前也被获批治疗此类基因突变的非小细胞肺癌。

JCO杂志发布的一项双靶向联合治疗长期随访数据，受双靶向药治疗的病人，在4年和5年的时候，均有9%（D+T150/1组）或13%（D+T150/2组）的病友无疾病复发、进展。曲线表现为一条拖尾的长长的水平线。总生存曲线也是类似，4年和5年的时候，均有33%的病人还活着——言外之意，有一小部分病友疗效保持了4年的，后续就不再掉队了，到第五年的时候，全员到齐。

达拉非尼+曲美替尼治疗，让10%左右的病人，疗效保持了5年一直没有复发和进展，让生存曲线出现了长长的平台期，这是非常令人振奋的消息。

2017年10月，《柳叶刀.肿瘤学》杂志发表了一项影响深远的II期临床试验结果。入组了36名携带BRAF基因V600E点突变的、未接受过其他药物治疗的晚期非小细胞肺癌，接受达拉非尼150mg（每天2次）+曲美替尼2mg（每天一次）治疗。

结果显示：有效率64%，其中6%患者的完全缓解，而疾病控制率为100%——接受药物治疗后，没有1例患者出现明显的肿瘤进展。1例患者肿瘤略增大（幅度不超过5%），其他所有病人肿瘤都有缩小，64%的患者缩小幅度超过30%。

随着达拉非尼和曲美替尼的双双上市，目前国内携带BRAF V600E突变的转移性黑色素瘤以及非小细胞肺癌患者有了新的治疗方案，但是达拉非尼+曲美替尼的双靶向方案尚没有获批肺癌一线适应症，这也成为适用患者新的期盼。

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