欧盟新举措：EMA 拟授 Voydeya 上市许可，开启 PNH 口服治疗新时代

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起初，PNH 是一种罕见的遗传性血液疾病，可能危及生命。它会导致免疫系统过早破坏红细胞，引发疲劳、身体疼痛、血栓、出血和呼吸急促等症状，且通常会随时间恶化，患者常需输注红细胞。PNH 的标准治疗方法是单克隆抗体即补体抑制剂，一些有残留溶血性贫血的患者则需皮下注射另一种补体抑制剂。

我们都知道，Voydeya 的有效成分是 danicopan，也是一种补体抑制剂，可防止红细胞被破坏，缓解 PNH 症状。补体抑制剂是用于治疗许多可能由补体系统缺陷引起炎症的免疫疗法，而补体系统是人体先天免疫系统的一部分。

另外，EMA 的建议主要基于一项针对 86 名 PNH 患者的随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究结果。其中 57 名患者接受达尼考潘治疗，29 名患者接受安慰剂治疗。12 周后，接受达尼考潘治疗的患者血红蛋白水平出现临床相关增加。其他益处还包括疲劳感显著减少、输血次数和输血量减少以及胆红素减少，且 72 周后这些积极结果仍然有效。

此外，Voydeya 获得了 EMA 优先药物 (PRIME) 计划的支持，该计划为可能满足患者未满足医疗需求的药物提供早期和加强的科学和监管支持。

最后，CHMP 采纳的意见是 Voydeya 走向患者可及性道路上的中间步骤。该意见将提交给欧盟委员会以通过关于欧盟范围内营销授权的决定。一旦获得营销授权，每个成员国将根据该药品在本国国家卫生系统中的潜在作用或用途做出价格和报销决定。