47名患儿全存活！拉罗替尼停药后，病情真的不会复发吗？

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在治疗TRK融合阳性肉瘤的领域，拉罗替尼正在展现出令人瞩目的潜力。根据一项针对儿科患者的1/2阶段侦察试验（NCT02637687），在对洛拉托替尼产生良好反应后，选择性中断治疗被证明是安全且可行的。

数据显示，在中位随访41个月后，所有47名参与试验的患者都还活着，这本身就是一个令人振奋的消息。这些患者中，有34%在停药后出现了疾病进展，但从停药到进展的中位时间长达3个月。这意味着，对于一些患者来说，拉罗替尼不仅能够有效控制病情，还能在停药后为患者带来一段宝贵的“假期”，这段时间内疾病没有进展。

NTRK基因融合是一种在多种恶性肿瘤中发现的致癌因素，尤其是在婴儿纤维肉瘤中，大约70%的病例都与之相关。拉罗替尼作为首个获得FDA批准的高选择性TRK抑制剂，自2018年以来已经在多种实体瘤的治疗中展现出显著的疗效和良好的安全性。

此次试验的目的是为了更好地了解在TRK融合阳性肉瘤的儿科患者中，选择性停药后的长期效果。结果显示，对于那些经过手术完全切除肿瘤的患者，拉罗替尼的停药可能是安全的。

此外，对于那些在停药后出现疾病进展的患者，重新开始拉罗替尼治疗后，仍有相当一部分患者能够再次获得良好的反应。这表明拉罗替尼在治疗TRK融合阳性肉瘤方面具有高度的灵活性和持久性。

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