2019年6月，《BLOOD》杂志发表了美国国立卫生研究院（NIH）最新研究成果：艾曲波帕（ASC03）成为治疗难治性重型再生障碍性贫血的最佳治疗方案和基因方面的进展。该研究共纳入40例难治性重型再生障碍性贫血患者，试验结果显示，艾曲波帕（150mg/日，服用24周，共40例）总疗效为50%。其中，20例患者在半年内获得缓解（50%），5例患者在12周时无效，但在半年时出现疗效。克隆学演变显示，16例（19%）患者发生染色体核型异常，大多数发生在半年内，其中7例患者出现-7或7q-异常。此外，在初诊再障患者、艾曲波帕治疗后有效、无效及发生克隆演化的患者中，髓系肿瘤基因突变发生率均未明显差异。研究人员提醒，艾曲波帕应用时间尽量长，有效率会更高；疗效稳定的患者可以考虑停药，即便复发，再次治疗有效率仍较高；治疗后应评价其疗效及染色体变化，决定后续治疗有无调整；如果治疗无效，要警惕7号染色体发生异常进展为MDS或急性白血病，应尽早进行造血干细胞移植。