小细胞肺癌(SCLC)的生物学恶性度很高,临床过程进展迅速,很快发生转移并死亡。目前使用的化疗方案是VP16+顺铂(EP),卡铂+ VP16(CE),环磷酰胺(CTX)+阿霉素+长春新碱(CAV)和放疗;还有CTX+阿霉素+ VP16(CAE),CTX+阿霉素+长春新碱+ VP16(CAVE),CTX+ VP16+长春新碱(CEV),紫杉醇+卡铂,紫杉醇+顺铂等,初期治疗缓解率很高(70%～ 90%),但90%的患者最终都将复发,所以作为二线或补救治疗的新药拓扑替康的产生十分必要。

拓扑替康的主要不良反应是骨髓抑制,一般为3～4级的中性粒细胞减少,尽管在单药治疗时有大部分患者(52%～75%)发生中性粒细胞减少,但它的发生是可以预测的,非蓄积性且可以治疗。其他的非血液系统的毒性一般较为轻微。目前,在SCLC的治疗中,很多联合用药还在研究中:例如拓扑替康+顺铂+紫杉醇;拓扑替康+卡铂+紫杉醇;拓扑替康+异环磷酰胺等都能够达到45%～70%的缓解率。拓扑替康+ CTX的缓解率是29%。