儿童急性再障（AA）是一种全血细胞减少综合征，主要表现为贫血、出血和反复感染。外周血呈全血细胞减少，淋巴细胞百分比明显增高。骨髓造血功能衰竭常常为其主要病因之一。免疫抑制剂治疗和造血干细胞移植（HSCT）是治疗方案的主要方式。HSCT可重建正常的造血和免疫功能，并根治SAA。HLA相合同胞BMT和外周血造血干细胞移植治疗AA的2年存活率分别为80％和67％。IST主要药物有抗胸腺球蛋白(ATG)、抗淋巴细胞球蛋白(ALG)、环孢素(CSA)、甲泼尼龙(MP)、大剂量丙种球蛋白(HD Ig)，其总有效率在40％～70％。ATG+CSA+MP是目前治疗SAA的标准方案。治疗后疗效反应时间不一，多在治疗后3至6个月发挥作用。对于免疫抑制剂无效患者，第2疗程治疗有望带来更好的疗效。