罗氏自闭症新药何时上市

追着太阳飞Lv.7
美国食品药品监督管理局已将Balovaptan指定为一种突破性疗法,( "突破性疗法"认证是指被开发单用或与一种或多种其他药物联用于治疗严重或危及生命的疾病,且初步临床试验表明,在一个或多个有临床意义的终点指标上,该药较现有疗法有显著改善,如临床开发早期观察到的明显疗效。当获得FDA"突破性疗法"认证,会得到一系列优惠待遇,如快速通道认定的特权、FDA 官员的悉心指导(早在Ⅰ期临床开发阶段便可开始,以推进一项高效药物开发计划的实施)以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审等。罗氏公司治疗自闭症谱系的药物Balovaptan于2018年1月30日获得了FDA突破性疗法认证。)“这很重要,因为它主要用于具有一定前景的药物。” Jou说,目前没有治疗自闭症的药物 “总会使人产生一种紧迫感。”

那么这药到底什么时候能够出来呢?我觉得目前很难讲,因为现在是第二阶段,后面可能还有第三阶段和第四阶段,还要测试各种剂量,上市前各种额外需要的研究试验,各种批准等等,也许再需要个10几年也说不定。我个人的基本意见是不需要有太高的期望。因为这种药即使面试了,它是局限在纠正社会行为的,不是自闭症的治疗药。不是所有的自闭症孩子都需要这方面的干预,或者干预的内容和方向都会不一样。孩子的成长刻不容缓,在对有效治疗方法饱怀美好希望的同时,家长们不要放弃任何积极干预的机会,但是不要去强硬地纠正孩子的每一个行为。干预要看孩子的年龄,个人的特征,当期的需求而优先排序,别把孩子的时间全部霸占用来干预,反而要给他足够的时间和空间去做他们喜欢的事情,去玩,去运动,去睡觉。
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