儿童急性AA表现出以下的症状特点：外周血的全血细胞减少，中性粒细胞绝对值、网织红细胞百分比及绝对值显著减少，淋巴细胞百分比明显增高，外周血无幼稚细胞；髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良，造血细胞明显减少，非造血细胞明显增多，巨核细胞明显减少或大部分缺失；部分患儿的骨髓可见增生活跃，但淋巴细胞等非造血细胞比例明显增多，巨核细胞明显减少，同时在反复感染时可涉及肝、脾及淋巴结。儿童AA治疗方式主要包括两种：1)采用造血干细胞移植重建正常造血和免疫功能，以及根治SAA。目前研究表明，在某些国家，只有20%的AA患者能够找到合适的同胞供者进行进行治疗。因此，一些研究已经开始寻求其他供者来源，例如HLA相合的非血缘相关供者骨髓、外周造血干细胞或脐血、HLA不相合的血缘相关供者等；2)免疫抑制剂的应用，其中ATG+CSA+MP方案是较常采用的治疗SAA的方法。疗效反应时间不一，约1/2的治疗反应发生于治疗后3个月，多数起效于治疗后6个月。对儿童AA患者而言，单倍体移植是一种疗效与HLA相合同胞BMT相似的治疗方法，并发症较少，并且患儿恢复造血和免疫重建快，移植过程较为安全，患儿的耐受性更好。随着治疗方案不断完善，SAA的治疗缓解率已提高至60％—80％，长期存活率及生存质量提高。