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从坎坷上市到独占鳌头,BTK抑制剂伊布替尼驻扎百亿市场!

发表于:2021-03-08

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤是两种较为罕见的疾病,在我国的年发病率预估分别为0.27/10万人和0.16/10万人,属于世界卫生组织对于罕见病的定义范畴,即患病人数占总人口的65/10万人到100/10万人之间的疾病或病变。这两种疾病的复发率较高,但是目前国内的治疗手段有限。


因此在2017年11月12日,用于治疗以上两种血液肿瘤的新型治疗药物——BTK抑制剂伊布替尼在国内获批上市,一时间,这个好消息也轰动了整个治疗圈。伊布替尼作为布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,单药适用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。


在患者因伊布替尼的上市欢呼雀跃,以期帮助患者延长生命并改善生活质量之时,却很少人知道伊布替尼上市背后的曲折故事。


【初见雏形】


伊布替尼的发现来源于一个基因测序公司Celera,在本世纪初,一个基因测序公司Celera创造性地提出了共价不可逆的BTK抑制剂的思路,并成功合成多种活性化合物,其中就包括PCI-32765(也就是后来的ibrutinib)。并于2006将成果发表在ChemMedChem期刊上。


【二度接手】


虽然那时伊布替尼初现雏形,但是由于资金与公司战略问题,Celera将新药研发项目对外出售,接手的正是改变伊布替尼命运的Pharmacyclics。


Pharmacyclics是一家新药创新公司,但却苦于没有出色的药物管线而在生死线上挣扎。当时公司的CEO Richard Miller博士发现了Celera的新药项目,眼前一亮,将该项目下的化合物悉数买下,坚持对该药进行深入研究。


【挫折再现】


Pharmacyclics当时的CEO Richard Miller博士深信伊布替尼在血液病和淋巴瘤治疗领域有潜在价值,虽然在动物实验中得到理想的实验结果,但结果并非让人眼前一亮,想要药物的效果,只有经过临床试验这一条路。但是对于对于药物创新公司来说,进行临床试验需要冒极大地风险,如果项目失败,公司极有可能濒临绝境。


【柳暗花明】


虽然这是一场“豪赌”,但是Miller博士坚信只有经过临床试验才能知道药物的效果,力排众议,开启临床试验。


在2009年4月,公司在美国肿瘤研究协会(AACR)公布了伊布替尼临床I期试验数据后,投资人开始对公司重新恢复信心。


2009年8月,Pharmacyclics与美国国立卫生研究院(NIH)签约开展合作项目,其他投资者也不断对公司继续投资,Pharmacyclics有了充足的资金,继续推进临床试验进程。在复发难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者的Ⅱ期临床试验中,患者总缓解率(ORR)为68%(完全缓解21%,部分缓解47%),平均无进展生存期为13.9个月,18个月的生存率为58%,伊布替尼的出现被认为是迄今为止治疗MCL最重要的突破。


在III期临床中,选择慢性淋巴细胞性白血病和小淋巴细胞淋巴瘤患者比较了伊布替尼和奥法木单抗(Ofatumumab)疗效的差距。得到优异成绩后,伊布替尼已被美国NCCN纳入CLL治疗指南。


经过III期临床试验,2013年,伊布替尼获美国FDA批准上市,成为唯一一个获得FDA三项突破性治疗指定的药品,用于治疗套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和染色体17p缺失的慢性淋巴细胞白血病。


【独占鳌头】


一个热门靶点算不算成功,开发阶段的亮眼临床数据固然重要,但最终还是靠商业化销售后的市场业绩说话,而伊布替尼作为全球首个BTK抑制剂,2019年销售额80.85亿美元,在全球最畅销药物排行榜上排名第五。并且在其他BTK抑制剂上市前的一段时间里,BTK抑制剂伊布替尼独占鳌头,以一枝独秀的姿态驻扎BTK抑制剂的百亿市场!


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