世界帕金森日:“颤抖”何时归于平静?

桃花流水鲈鱼美Lv.9
帕金森≠老年痴呆

老年痴呆-是指器质性脑损伤引起的不可逆的智能缺失和社会适应能力降低。而帕金森病是一种中老年神经系统退行性疾病,表现为运动症状如静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等,非运动症状如抑郁、便秘和睡眠障碍等。两有本质的区别,表现形式也不同。

帕金森近年来呈高发趋势,预计到2030年我国将有1500万帕金森患者,帕金森已经成为危害中老年人健康的"第三杀手",但目前尚无有效手段可以治愈帕金森。

今天是世界帕金森日,让我们来聊一聊帕金森治疗的最新进展!

(Ⅰ) 帕金森药物Nuplazid有望获批
帕金森药物Nuplazid由著名的Acadia药业研发而来,FDA在2014年9月授予Nuplazid突破性药物资格,希望能够加快审批该药物,用于治疗和缓解帕金森患者的妄想、幻觉等精神症状。尽管帕金森药物Nuplazid的争议一直不断,但专家组人认为Nuplazid虽然治疗效果有限,仍具有一定的治疗效果,值得在临床上推广。

Nuplazid是高选择性的5- 羟色胺 2A 型受体(5-HT2A)反向激动剂,由于其高选择性作用于相应受体,因此抗精神疾病副作用相对较少,没有不自主运动副作用。Acadia还在致力于将Nuplazid用于阿兹海默症相关的精神症状和精神分裂症。Nuplazid的应用前景十分可观。
虽然Acadia药业多次宣布将推迟Nuplazid的上市时间,但上市似乎只是时间的问题。

(Ⅱ)包裹细胞疗法

重组的胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)是一种神经再生性生长因子,临床研究发现,将GDNF直接、持续递送至病变细胞时,它能够促进轴突生长,保护多巴胺能神经元,具有治疗帕金森疾病的潜在价值。

最近,日本药业巨头Takeda与NsGene公司签署了一项研究协议,共同开发包裹细胞疗法,致力于将GDNF递送至大脑患病区域,达到疾病治疗的目的。NsGene公司是一家私人持有的临床阶段的生物技术公司,由日本药业巨头Takeda进行注资,专注于开发包裹细胞治疗平台,值得庆幸的是,该公司已成功将其技术应用于相关临床研究,用于阿尔茨海默氏症的潜在治疗。

(Ⅲ)Neuroderm新型帕金森药物输送系统
Neuroderm公司开发的帕金森症输送系统受到了FDA的广泛关注,前期研究发现,该公司开发的适用于中度帕金森的ND0612L和重度帕金森症的ND0612H具有良好的安全性和患者耐受性,两种系统的浓度在患者体内波动较小,半衰期较长,可以减少治疗的繁琐程度。目前这两种医疗设备已经获得了欧盟的上市许可,如果研究进展顺利的话,ND0612L和ND0612H有可能在2018年进入美国市场。
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